Harvinaisiin ja vakaviin sairauksiin tarvitaan nopeasti uusia lääkkeitä, joten myyntiin voidaan hyväksyä lääkkeitä, joiden tutkimusnäyttö on tavallista vähäisempi. Uudet harvinaisten sairauksien hoitoon tarkoitetut lääkkeet ovat kuitenkin usein hyvin kalliita. Tällöin joudutaan miettimään, milloin näyttö lääkkeen hyödystä riittää siihen, että yhteiskunta voi osallistua kustannuksiin.