Harvinaisiin ja vakaviin sairauksiin tarvitaan nopeasti uusia lääkkeitä, joten myyntiin voidaan hyväksyä lääkkeitä, joiden tutkimusnäyttö on tavallista vähäisempi. Uudet harvinaisten sairauksien hoitoon tarkoitetut lääkkeet ovat kuitenkin usein hyvin kalliita. Tällöin joudutaan miettimään, milloin näyttö lääkkeen hyödystä riittää siihen, että yhteiskunta voi osallistua kustannuksiin.
Erityisen kalliita ovat vain uudet muutamille käyttäjille tarkoitetut, elimistön luonnollista toimintaa korvaavat lääkkeet. Niiden korvausmenot yhtä saajaa kohden voivat olla kymmeniä tuhansia euroa.
