Erityisen kalliita ovat vain uudet muutamille käyttäjille tarkoitetut, elimistön luonnollista toimintaa korvaavat lääkkeet. Niiden korvausmenot yhtä saajaa kohden voivat olla kymmeniä tuhansia euroa.
Uudet lääkkeet ovat tyypillisesti kalliita, mutta aivan erityisen kalliina on pidetty harvinaislääkkeitä. Harvinaislääkkeellä tarkoitetaan harvinaisen sairauden hoidossa käytettävää lääkevalmistetta, jolle Euroopan lääkeviranomaisen harvinaislääkkeiden komitea on myöntänyt harvinaislääkestatuksen.
Harvinaislääkkeiden korkeita hintoja on perusteltu pienillä potilasmäärillä, sairauksien vakavuudella ja lääkkeiden korkeilla kehittämiskustannuksilla. Vaikka yksittäistä harvinaissairautta sairastavia potilaita on vähän, on eri harvinaissairauksia niin paljon, että yhteensä niitä sairastavien potilaiden määrä on suuri.
EU:n harvinaislääkeasetuksen mukaan lääke voidaan katsoa harvinaislääkkeeksi, jos se on tarkoitettu sairauteen, jonka esiintyvyys on alle 5:10 000 asukasta ja jos sairaus on hengenvaarallinen tai kroonisesti invalidisoiva. Myös lievemmän sairauden hoitoon tarkoitettu lääke voi joissain tapauksissa saada harvinaislääkestatuksen, jos valmisteen käytön vähäisyys ei riitä kattamaan sen kehityskuluja.1,2
Euroopassa harvinaisten sairauksien hoitoon tarkoitettujen lääkkeiden kehittämistä halutaan tukea. Harvinaislääkestatuksen saaminen lääkehoidolle vähentää lääkeyritykseltä vaadittavia kehittämiskustannuksia ja pidentää lääkkeen patenttisuojattua eli sen monopolimyynnin alaista aikaa.
Toisaalta tutkimusnäyttö ja tieto lääkkeen terveyshyödyistä suhteessa kustannuksiin on usein rajallista, mikä vaikeuttaa valmisteiden hinnoittelua3.
Mistä uusista harvinaislääkkeistä saa korvausta?
Suomessa on maksettu vuosien 2009 ja 2016 välillä ensimmäistä kertaa korvausta yhteensä 155 lääkeaineesta. Näistä uusista [1] lääkkeistä 21 (14 %) on luokiteltu harvinaislääkkeeksi (Taulukko 1)4.
Tarkastelluista harvinaislääkkeistä useimmat, 8 lääkettä, on tarkoitettu harvinaisen syöpäsairauden hoitoon. Näitä syöpälääkkeitä käytetään tyypillisesti määrätyssä hoitolinjassa tai tietyissä sairausmuodoissa. Lääkkeistä neljä (nilotinibi, bosutinibi, ponatibini, talidomidi) ovat hematologisten syöpien, kuten leukemioiden tai multippelin myelooman lääkkeitä.
Myös kroonisen keuhkoverenpainetaudin, harvinaisten entsyymipuutossairauksien, idiopaattisen keuhkofibroosin ja idiopaattisen trombosytopenisen purppuran hoitoon oli tullut vähintään kaksi uutta lääkettä korvausjärjestelmään.
Tarkastelemiemme uusien korvattavien harvinaislääkkeiden yhteenlaskettu korvausmeno oli 22,1 miljoonaa euroa eli 2 % kokonaiskorvausmenoista vuonna 2016. Korvausmenoiltaan ja korvausten saajamäärältään suurin oli idiopaattisen keuhkofibroosin hoidossa käytettävä pirfenidoni. Siitä sai korvausta lähes 180 henkilöä, ja korvausmenot noin 3,9 miljoonaa euroa vuonna 2016.
Korvausten saajamääriltään vähäisimpiä ovat harvinaisten entsyymipuutossairauksien sekä agromegalian lääkkeet. Korvausmenoiltaan pienempiä olivat syöpälääke ponatinibi ja homokysteiiniuriassa käytettävä betaiini.
Useimmiten harvinaislääkkeet ovat tulleet korvausjärjestelmään melko pian eli vuoden tai kahden kuluttua siitä, kun ne ovat saaneet myyntiluvan harvinaislääkkeenä. Kahta lääkettä on jo ostettu korvattuna myyntiluvan hyväksymisvuonna, ja kahdella lääkkeellä myyntiluvan saamisesta kesti kymmenen vuotta ennen kuin lääkettä ostettiin Suomessa korvattuna.
Harvinaislääkestatuksen lakkauttamisen jälkeen lääke voi saada uusia käyttöaiheita
Lääkkeistä kuuden harvinaislääkestatus on myöhemmin poistunut joko myyntiluvan haltijan aloitteesta tai siksi, että valmisteen pidennetty patenttisuoja-aika on päättynyt.
Lääkeaine voi myös saada harvinaislääkestatuksen eri käyttöaiheisiin. Valmisteella voi olla harvinaislääkestatus yhdessä käyttöaiheessa, mutta toisessa käyttöaiheessa ei. Toisaalta jos valmisteen käyttöaihe laajenee esimerkiksi tietystä harvinaisesta syöpätyypin hoidosta laajempaan syövän hoitoon, myös käyttäjämäärät oletettavasti kasvavat, ja silloin valmiste ei enää täytä harvinaislääkkeen edellytyksiä laajennetun syöpätyypin esiintyvyyden suhteen.
Esimerkiksi everilomuusia vaikuttavana aineena sisältävä Afinitor-syöpälääke sai vuonna 2007 harvinaislääkestatuksen munuaiskarsinooman hoitoon, mutta lääkkeen harvinaislääkestatus peruttiin lääkeyrityksen aloitteesta vuonna 2011. Sen jälkeen lääke on saanut uusia käyttöaiheita muiden syöpien hoidossa.
Sen sijaan everilomuusia sisältävä Votubia-valmisteella on edelleen harvinaislääkestatus tuberoosiskleroosin hoidossa.
Kalliita eivät ole vain harvinaislääkkeet
Harvinaislääkkeistä maksettu keskimääräinen korvaus yhtä korvauksen saajaa kohti vaihteli vuonna 2016 noin 2 500 eurosta noin 210 000 euroon.
Korkeimmat keskimääräiset korvaukset olivat harvinaisten entsyymipuutossairauksien hoitoon tarkoitetuilla lääkkeillä. Näistä agalsidaasialfa on tarkoitettu Fabryn taudin ja velagluseraasialfa sekä miglustaatti tyypin 1 Gaucherin taudin hoitoon. Miglustaattia käytetään myös Niemann-Pickin tyypin C taudin hoidossa. Näille sairauksille on tyypillistä loppuelämän kestävä hoito.
Vertasimme uusien harvinaislääkkeiden korvauksia ja keskimääräisiä korvauksia yhtä korvauksen saajaa kohden korvausjärjestelmään tulleiden muiden lääkkeiden kustannuksiin (Taulukko 2). Valitsimme vertailuun sellaisia uusia lääkkeitä, joista oli maksettu ensimmäistä kertaa korvauksia vuosina 2009–2016 ja jotka olivat korvausmenoiltaan tai käyttäjämääriltään merkittäviä suurimmissa lääkeryhmissä.
Näistä muista lääkkeistä korvausmenoltaan korvauksen saajaa kohden suurin oli hemofilian hoidossa käytettävä eptakogialfa, joka on Euroopan harvinaislääkekomitean mukaan harvinaissairauden lääke, vaikka sitä ei ole luokiteltu harvinaislääkkeeksi. Sen keskimääräinen korvaus saajaa kohden oli 87 400 euroa.
Toisaalta myös MS-tautilääke fingolimodin ja eturauhassyövän hoidossa käytettävän entsalutamidin keskimääräinen lääkekorvaussumma korvauksen saajaa kohden oli yli 20 000 euroa.
Tarkastelumme perusteella vaikuttaisi siltä, että uudet harvinaislääkkeet ovat tyypillisesti kalliita, mutta kalliita ovat myös monet uudet ei-harvinaislääkestatuksella olevat lääkkeet. Erityisen kalliita ovat statuksesta riippumatta vain muutamille käyttäjille tarkoitetut, elimistön luonnollista toimintaa korvaavat valmisteet, joiden käytön laajeneminen muihin käyttöaiheisiin on rajallisempaa kuin esimerkiksi erilaisten syöpien hoitoon tarkoitettujen valmisteiden.
Taulukko 1. Harvinaislääkkeet, joista on maksettu ensimmäistä kertaa korvauksia vuosina 2009–2016.*
* Ei erityisluvalliset valmisteet
1 Harvinaislääkestatus on poistettu lääkeyrityksen aloitteesta (Withdrawn).
2 Harvinaislääkestatus on rauennut toisessa käyttöaiheessa ja toisessa se on voimassa.
3 Harvinaislääkkeen pidennetty patenttisuoja-aika on rauennut (Expired).
4 Lähde: Euroopan komissio. Harvinaislääkkeet.
5 Sisältää sekä lääkkeestä korvausta saaneet että alle alkuomavastuun jääneet henkilöt.
6 Zavesca-valmiste sai myyntiluvan 2002 ja lääkkeelle myönnettiin harvinaislääkestatus v. 2009.
Taulukko 2. Esimerkkejä muista uusista lääkkeistä; korvauksen saajien määriä ja maksettuja korvauksia.
* Harvinaissairauden lääke, jolla ei ole harvinaislääkestatusta.
Terhi Kurko
erikoistutkija, Kela
etunimi.sukunimi@kela.fi
Hanna Koskinen
tutkija, Kela
etunimi.sukunimi@kela.fi
[1] Lääkkeen oletettiin tulleen korvausjärjestelmään sinä vuonna, kun sillä havaitaan ensimmäinen korvattu osto.
Lue lisää:
1 Penttilä K. Harvinaislääkkeiden kehitystä tuetaan Euroopassa. Sic! Lääketietoa Fimeasta!
2 Ema: Committee for Orphan medical products.
3 Pelkonen L. Harvinaislääkkeet ja Kela-korvattavuus.
4 European Medicines Agency. Rare disease (orphan) designations.
Blogia päivitetty 2.10.2017.
Kommentit